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ZEMCELPRO® ist eine auf hämatopoetischen Stammzellen basierende Therapie zur Behandlung von Erwachsenen mit hämatologischen malignen Erkrankungen (Blutkrebserkrankungen), bei denen eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT) erforderlich ist und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen zur Verfügung stehen. Die Informationen auf dieser Website basieren auf der zugelassenen Produktinformation.

Wirkmechanismus

Erfahren Sie mehr wie UM171 expandierte Nabelschnutbutzellen hergestellt werden und wie sie bei einer Stammzelltransplantation wirlen.

Expansion von Nabelschnurblut

Nabelschnurblut ist eine von verschiedenen Möglichkeiten hämatopoetischer Stammzellen für die allogene Transplantation zu gewinnen. Allerdings ist die begrenzte Anzahl an Stamm- und Vorläuferzellen in einer einzelnen Nabelschnurblut-Einheit eine wesentliche Einschränkung und kann die hämatopoetische Regeneration nach der Transplantation insbesondere bei erwachsenen Patienten beeinträchtigen.

ZEMCELPRO® besteht aus einer ex vivo in Anwesenheit des kleinen Moleküls UM171⁶ expandierten CD34+-Zellfraktion, die zusammen mit der nicht expandierten Zellkomponente aus derselben patientenspezifischen Nabelschnurblut-Einheit verabreicht wird.

Wie Zemcelpro nach der Infusion wirkt

Hämatopoetische Stamm-/Vorläuferzellen aus Zemcelpro wandern in das Knochenmark, wo sie sich teilen, heranreifen und sich zu allen hämatologischen Zelllinien differenzieren. Die reifen Zellen werden im Blutkreislauf freigesetzt, wo einige zirkulieren und andere ins Gewebe migrieren und die Blutwerte und die Funktion, einschließlich der Immunfunktion, von Blutzellen aus dem Knochenmark teilweise oder ganz wiederherstellen.

Nach der Infusion wirken die beiden Zellkomponenten von ZEMCELPRO® auf komplementäre Weise, um die hämatopoetische Regeneration und die Immunrekonstitution zu unterstützen.

Rolle der expandierten CD34+ Zellen (dorocubicel)

Der primäre Wirkmechanismus von Dorocubicel liegt in der Unterstützung der Wiederherstellung des blutbildenden Systems und der Immunrekonstitution durch die Aktivität expandierter hämatopoetischer CD34+-Stammzellen1, 2, 5.

Rolle der nicht expandierten Zellen

Die nicht expandierten C34-Zellen, die hauptsächlich aus CD3+-T-Zellen bestehen, spielen eine ergänzende Rolle, indem sie die Immunrekonstitution unterstützen und nach der Transplantation Graft-versus-Leukemia (GvL)-Reaktionen hervorrufen3, 4.

Literatur

  1. Cohen, Sandra et al. “Comparison of Outcomes after UM171-Expanded Cord Blood and Six Conventional Donor Source Transplants: A Matched Analysis from the EBMT Registry.” Transplantation and cellular therapy vol. 31,12 (2025): 1039.e1-1039.e14. doi:10.1016/j.jtct.2025.08.006
  2. Cohen, Sandra et al. “Improved outcomes of UM171-expanded cord blood transplantation compared with other graft sources: real-world evidence.” Blood advances vol. 7,19 (2023): 5717-5726. doi:10.1182/bloodadvances.2023010599
  3. Dumont-Lagacé, Maude et al. “UM171 Expansion of Cord Blood Improves Donor Availability and HLA Matching For All Patients, Including Minorities.” Transplantation and cellular therapy vol. 28,7 (2022): 410.e1-410.e5. doi:10.1016/j.jtct.2022.03.016
  4. Dumont-Lagacé, Maude et al. “UM171-Expanded Cord Blood Transplants Support Robust T Cell Reconstitution with Low Rates of Severe Infections.” Transplantation and cellular therapy vol. 27,1 (2021): 76.e1-76.e9. doi:10.1016/j.bbmt.2020.09.031
  5. Cohen, Sandra et al. “Hematopoietic stem cell transplantation using single UM171-expanded cord blood: a single-arm, phase 1-2 safety and feasibility study.” The Lancet. Haematology vol. 7,2 (2020): e134-e145. doi:10.1016/S2352-3026(19)30202-9
  6. Fares, Iman et al. “Cord blood expansion. Pyrimidoindole derivatives are agonists of human hematopoietic stem cell self-renewal.” Science (New York, N.Y.) vol. 345,6203 (2014): 1509-12. doi:10.1126/science.1256337